מהו טיפול גנטי? איך זה עובד?

הגנים בתאי גופכם ממלאים תפקיד חשוב בבריאותכם - אכן, גן פגום או גנים יכולים לגרום לכם לחלות.

בהכרה בכך, מדענים עובדים מזה עשרות שנים על דרכים לשנות גנים או להחליף גנים פגומים בבריאים לטיפול, לרפא או למנוע מחלה או מצב רפואי.

עכשיו המחקר הזה על ריפוי גנטי משתלם סוף סוף. מאז אוגוסט 2017, רשות המזון והתרופות האמריקאית אישרה שלושה מוצרים לריפוי גנים, הראשונים מסוגם.

שניים מהם מתכנתים מחדש תאים של המטופל עצמו כדי לתקוף סרטן קטלני, והמוצר המאושר האחרון מתמקד במחלה הנגרמת על ידי מוטציות בגן מסוים.

מה הם תאים וגנים? איך הם פועלים?

מה הקשר בין תאים לגנים?

תאים הם אבני היסוד של כל היצורים החיים; גוף האדם מורכב טריליונים מהם. בתוך התאים שלנו יש אלפי גנים המספקים את המידע לייצור חלבונים ואנזימים ספציפיים שהופכים שרירים, עצמות ודם, אשר בתורם תומכים ברוב הפונקציות של הגוף שלנו, כגון עיכול, יצירת אנרגיה וגידול. צלחות פטרי תרבות התא

כיצד עובד טיפול גנטי

לפעמים הגן כולו או חלקו פגום או חסר מלידה, או גן יכול להשתנות או להשתנות במהלך החיים הבוגרים. כל אחת מהוריאציות האלה יכולה לשבש את פעולת החלבונים, מה שיכול לתרום לבעיות בריאות או למחלות.

בטיפול גנטי, מדענים יכולים לעשות אחד מכמה דברים בהתאם לבעיה הקיימת. הם יכולים להחליף גן הגורם לבעיה רפואית עם אחד שלא, להוסיף גנים כדי לעזור לגוף להילחם או לטפל במחלה, או לבטל את הגנים שגורמים לבעיות.

על מנת להכניס גנים חדשים ישירות לתאים, המדענים משתמשים ברכב הנקרא "וקטור" אשר מתוכנן גנטית כדי לספק את הגן.

לווירוסים, למשל, יש יכולת טבעית להעביר חומר גנטי לתאים, ולכן ניתן להשתמש בו כווקטורים. לפני שניתן להשתמש בווירוס כדי לשאת גנים תרפויטיים לתאים אנושיים, הוא משתנה כדי להסיר את יכולתו לגרום למחלה זיהומית.

ריפוי גנטי ניתן להשתמש כדי לשנות תאים בתוך או מחוץ לגוף. כאשר זה נעשה בתוך הגוף, הרופא יהיה להזריק את וקטור הנושא את הגן ישירות לתוך החלק של הגוף כי יש תאים פגומים.

בריפוי גנטי המשמש לשינוי תאים מחוץ לגוף, דם, מוח עצם או רקמה אחרת ניתן לקחת מחולה, וסוגים ספציפיים של תאים ניתן להפריד החוצה במעבדה. הווקטור המכיל את הגן הרצוי מוכנס לתאים אלה. התאים נשארים, להכפיל את המעבדה, ולאחר מכן מוזרק בחזרה לתוך המטופל, שם הם ממשיכים להתרבות ובסופו של דבר לייצר את האפקט הרצוי.

לפני טיפול גנטי יכול ללכת על השוק ...

לפני שהחברה יכולה לשווק מוצר לריפוי גנטי לשימוש בבני אדם, יש לבחון את המוצר לריפוי גנטי לצורך בטיחות ויעילות, כך שמדעני ה- FDA יוכלו לבחון האם הסיכונים של הטיפול מקובלים לאור היתרונות.

טיפול גנטי מקיים את ההבטחה להפוך את הרפואה וליצור אפשרויות לחולים החיים במחלות קשות ואף חשוכות מרפא. כמו מדענים להמשיך לעשות צעדים גדולים בטיפול זה, ה- FDA מחויבת לסייע להאיץ את הפיתוח על ידי סקירה מהירה של טיפולים פורצי דרך שיש להם את הפוטנציאל להציל חיים.

מאת https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm